آئی جی اے نیفروپیتھی علاج کے لیے دھماکہ خیز ترقی کا آغاز: اگلا بلاک بسٹر
مارکیٹ کے وسیع امکانات کے ساتھ جوڑا بنائے گئے محدود مارکیٹڈ علاج کے اختیارات نے طویل عرصے سے IgA نیفروپیتھی کو اختراعی دوا ساز کمپنیوں کے لیے ایک سخت مقابلہ کرنے والا میدان بنا دیا ہے۔
آئی جی اے نیفروپیتھی کے لیے دنیا کی پہلی منظور شدہ ایٹولوجی-ہدف شدہ علاج کے طور پر، بڈیسونائڈ انٹریک کیپسول (برانڈ کے نام: Nefecon، Tarpeyo؛ چینی برانڈ کا نام: Naifukang) بڑے پیمانے پر اگلی بلاک بسٹر دوا کے طور پر شمار کیے جاتے ہیں۔ ساؤتھ ویسٹ سیکیورٹیز کی پیشن گوئی کے مطابق، 2030 تک بڈیسونائڈ انٹریک کیپسول کی سالانہ فروخت 5 بلین RMB تک پہنچ سکتی ہے۔
Budesonideانٹریک کیپسول پہلے ہی بلاک بسٹر صلاحیت کا مظاہرہ کر چکے ہیں۔ 2024 میں، نیشنل میڈیکل انشورنس کیٹلاگ میں شامل کیے بغیر بھی، پروڈکٹ نے سات ماہ کے دوران فروخت میں RMB 353 ملین کمائے۔ 2025 میں میڈیکل انشورنس-پر مبنی حجم میں توسیع اور توسیعی اشارے سے تقویت ملی، فروخت Q1–Q3 2025 میں RMB 500 ملین سے زیادہ ہو گئی، جو کہ ایک سال-پر{10}}3,699.89% کے اضافے کی نمائندگی کرتی ہے۔
اس پس منظر میں، budesonide enteric کیپسول طبی بیمہ کی شمولیت کے پہلے سال کے اندر سالانہ فروخت میں RMB 1 بلین تک پہنچنے کے لیے دائمی بیماریوں کی جدید ادویات میں سے ایک بننے کے لیے تیار ہیں۔
بوڈیسونائڈ انٹریک کیپسول کی شاندار فروخت میں کیا اضافہ ہوتا ہے؟
اس کی ڈیولپمنٹ ٹائم لائن پر نظرثانی کرتے ہوئے، Nefecon کو اصل میں سویڈن کے Calliditas Therapeutics نے بُوڈیسونائیڈ انٹریک کیپسول کو تاخیر سے ریلیز کرنے کے طور پر تیار کیا تھا۔ ملکیتی فارمولیشن ٹیکنالوجی کے ذریعے، یہ مقامی فارماسولوجیکل اثرات کو استعمال کرنے کے لیے ٹرمینل ileum میں موجود میوکوسل بی سیلز کو خاص طور پر بڈیسونائڈ فراہم کرتا ہے۔ اسے دسمبر 2021 میں ریاستہائے متحدہ میں اور جولائی 2022 میں یوروپی یونین سے ریگولیٹری منظوری ملی، جس سے یہ دنیا کی پہلی اختراعی تھیراپی ہے جسے US FDA اور یورپی EMA دونوں نے IgA نیفروپیتھی کے ایٹولوجی-ڈائریکٹڈ علاج کے لیے منظور کیا ہے۔
جون 2019 میں، Everest Medicines نے Calliditas Therapeutics کے ساتھ ایک خصوصی لائسنسنگ معاہدہ کیا، جس میں گریٹر چائنا اور سنگاپور میں Naifukang® کی ترقی اور کمرشلائزیشن کے حقوق حاصل کیے گئے۔ نومبر 2023 میں، budesonide enteric کیپسول نے چین میں NMPA کی منظوری حاصل کی، جو ملک میں IgA nephropathy کا پہلا اور واحد منظور شدہ علاج بن گیا اور ایک غیر پورا شدہ طبی خلا کو پُر کیا۔
اس کے بعد، پروڈکٹ کو نومبر 2024 میں نیشنل ری ایمبرسمنٹ ڈرگ لسٹ (NRDL) میں درج کیا گیا، جنوری 2025 میں باضابطہ طور پر لاگو ہونے والی معاوضہ کی قیمت کے ساتھ۔ مئی 2025 میں، NMPA نے بیس لائن پروٹینوریا کی سطح سے متعلق پابندیوں کو ہٹاتے ہوئے، پروڈکٹ کے لیے مکمل منظوری دے دی۔
عالمی سطح پر IgA نیفروپیتھی کے لیے ابتدائی ایٹولوجی-ٹارگٹڈ تھراپی کے طور پر، بڈیسونائڈ انٹریک کیپسول مارکیٹ میں کافی پہلے-موور فوائد سے لطف اندوز ہوتے ہیں۔
ایک پوشیدہ قاتل جو نوجوان بالغوں کو متاثر کرتا ہے۔
IgA نیفروپیتھی کے علاج کے لیے غیر پورا طبی مطالبہ بہت زیادہ ہے۔
امیونوگلوبلین اے نیفروپیتھی (IgAN)، جو دنیا بھر میں سب سے زیادہ عام پرائمری گلوومیرولونفرائٹس ہے، گردے کی دائمی بیماری (CKD) اور آخری-مرحلے کی گردوں کی بیماری (ESRD) کی ایک اہم وجہ ہے۔ یہ بیماری طویل عرصے سے زیادہ پھیلاؤ، کم تشخیصی شرحوں، اور بیماری-مخصوص علاج کی کمی سے دوچار ہے۔
فراسٹ اینڈ سلیوان کا اندازہ ہے کہ 2020 میں عالمی IgA نیفروپیتھی کے مریضوں کی کل تعداد 9.2669 ملین تھی (بشمول چین میں 2.2 ملین مریض) اور 2025 تک بڑھ کر 9.7306 ملین ہو جائیں گے (چین میں 2.3 ملین)۔ اسی کے مطابق، IgA نیفروپیتھی علاج کے لیے عالمی منڈی 2020 میں USD 567 ملین سے بڑھ کر 2025 میں USD 1.196 بلین تک پہنچنے کا امکان ہے، جو کہ 16.1% کی جامع سالانہ شرح نمو (CAGR) کے مساوی ہے۔ اسی مدت کے دوران چینی مارکیٹ کے 37 ملین امریکی ڈالر سے بڑھ کر 109 ملین امریکی ڈالر تک پہنچنے کی توقع ہے، جس میں 24.6 فیصد کی CAGR ہوگی۔
توقع ہے کہ اس تیز رفتار توسیع کو مشترکہ طور پر نئی دوائیوں کے اجراء، بہتر طبی انشورنس پالیسیوں، اور مریضوں کی تشخیص کی بہتر شرحوں کے ذریعے چلایا جائے گا۔
متعدد طبی مطالعات کو شامل کرنے والے IQVIA تجزیہ سے پتہ چلتا ہے کہ چین میں IgA نیفروپیتھی کا پھیلاؤ یورپ سے تقریباً 1.5-2 گنا اور ریاستہائے متحدہ کے مقابلے میں 3-6 گنا ہے۔ دس یورپی ممالک میں فی 10,000 آبادی میں 2.53 کیسز کے یورپی پھیلاؤ بینچ مارک کی بنیاد پر، چین میں IgA نیفروپیتھی کے مریضوں کی کل آبادی کا تخمینہ تقریباً 5 ملین ہے۔
چین میں سالانہ 100,000 سے زیادہ نئے تشخیص شدہ IgA نیفروپیتھی کیسز ریکارڈ کیے جاتے ہیں، خاص طور پر 16 سے 35 سال کی عمر کے نوعمروں اور نوجوان بالغوں میں۔ مریضوں کی اکثریت تشخیص کے بعد 10-15 سال کے اندر گردوں کی بیماری کے مرحلے کو ختم کرنے کے لیے ترقی کر لیتی ہے، اور ان کو عمر بھر کے لیے شدید ٹرانسمیشن کی ضرورت ہوتی ہے۔ افراد اور ان کے خاندانوں پر مالی بوجھ۔
اس کے باوجود، IgA نیفروپیتھی کے لیے بیماری-مخصوص ایٹولوجی-ہدف بنائے گئے علاج طویل عرصے سے غائب ہیں۔
روایتی طبی انتظام بنیادی طور پر معاون علاج پر انحصار کرتا ہے جن میں RAAS inhibitors، SGLT2 inhibitors اور endothelin receptor antagonists شامل ہیں تاکہ پیشاب کی پروٹین کے اخراج کو کم کیا جا سکے، ساتھ ہی سوزش کو کم کرنے کے لیے سیسٹیمیٹک کورٹیکوسٹیرائڈز یا امیونوسوپریسنٹس۔ تاہم، یہ روایتی طرز عمل گردوں کے افعال میں کمی اور بیماری کے بڑھنے کو مستقل طور پر سست کرنے میں ناکام رہتے ہیں۔
مطالعات سے پتہ چلتا ہے کہ موجودہ علاج حاصل کرنے والے مریض اب بھی اپنی متوقع عمر متوقع سے پہلے گردوں کی بیماری کو ختم کرنے کے-مرحلے میں ترقی کرتے ہیں، ایشیائی آبادی میں بیماری کی تیزی سے بڑھنے کے ساتھ۔ اس پس منظر میں، بیماری کی جڑ پر کام کرنے والے محفوظ علاج کی فوری طبی ضرورت ہے۔
علامتی علاج سے ایٹولوجی-ہدایتی علاج تک
پرائمری IgA نیفروپیتھی کے صحیح روگجنن کو پوری طرح سے واضح نہیں کیا گیا ہے، وسیع پیمانے پر قبول شدہ "ملٹی-ہٹ مفروضے" کے ساتھ کہ IgA نیفروپیتھی اوور لیپنگ پیتھوجینک میکانزم کے جھرنے سے پیدا ہوتی ہے۔ کئی دہائیوں سے، IgA نیفروپیتھی کے علاج کی حکمت عملی بنیادی طور پر بلڈ پریشر اور پروٹینوریا کے کنٹرول پر مرکوز تھی، جو علامتی انتظام کی نمائندگی کرتی ہے۔
کا آغازbudesonideانٹرک کیپسول اس اہم غیر پوری طبی ضرورت کو پورا کرتے ہیں۔
آنتوں کے میوکوسل بی خلیوں کو نشانہ بنا کر اور پیتھوجینک galactose-کمی والے IgA1 (Gd-IgA1) کی پیداوار کو دبا کر، دوا بیماری کی ایٹولوجی کے خلاف اوپر کی طرف مداخلت کو قابل بناتی ہے۔ budesonide انترک کیپسول کی تجارتی کاری نے علاج کے نمونوں کو روگجنک IgA1 ترکیب کو روکنے کی طرف منتقل کر دیا ہے، یعنی ایٹولوجی-ٹارگیٹڈ تھراپی۔
عمل کا مخصوص طریقہ کار اس کی بنیادی طبی طاقتوں کو کم کرتا ہے۔
ہر budesonide enteric کیپسول میں 4 mg budesonide ہوتا ہے۔ ایک ملکیتی دوہری تاخیری اور پائیدار ریلیز فارمولیشن ٹیکنالوجی کا استعمال کرتے ہوئے، پروڈکٹ ٹرمینل ileum میں mucosal B خلیات کو منتخب طور پر بڈیسونائڈ فراہم کرتا ہے۔ کیپسول کے تحلیل ہونے پر، ٹرپل-لپت والے چھرے بُڈیسونائڈ کو مسلسل اور مسلسل چھوڑتے ہیں، جس سے ہدف کے علاقے میں منشیات کی اعلیٰ مقدار حاصل ہوتی ہے۔ یہ galactose-کی کمی IgA1 اینٹی باڈیز کی تشکیل کو دباتا ہے جو IgA نیفروپیتھی کو متحرک کرتے ہیں، IgA نیفروپیتھی کے علاج کے لیے بیماری کے روگجنن کے اوپری حصے میں مداخلت کرتے ہیں۔ مزید برآں، جذب شدہ دوائیوں کا صرف 10% آنتوں کے مقامی استعمال کے بعد نظامی گردش میں داخل ہوتا ہے، جس کے نتیجے میں کم نظامی نمائش اور سازگار حفاظتی پروفائل ہوتے ہیں۔
روایتی علاج کے مقابلے میں، budesonide انترک کیپسول طاقتور مقامی سوزش کی سرگرمی، ٹارگٹڈ آنتوں کی ترسیل، پائیدار علاج کی افادیت اور ایک قابل قبول حفاظتی پروفائل کو یکجا کرتے ہیں۔
فیز III NefIgArd ٹرائل کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ Naifukang® کے ساتھ 9 ماہ کے علاج کے بعد اور اس کے بعد 15-ماہ کی چھٹی-علاج کی پیروی-کے بعد، تھراپی نے دو سالوں کے اندر اہم رینو پروٹیکٹو اثرات پیش کیے، جس سے گردوں کے فنکشن میں 66 فیصد کمی آئی۔ پلیسبو سے علاج کیے جانے والے مریضوں کے مقابلے میں گردوں کے خراب ہونے کا خطرہ تقریباً 66 فیصد کم ہوا۔
NefIgArd ٹرائل سے دو-سال کی مجموعی eGFR ڈھلوان پر مبنی ماڈلنگ کا تجزیہ بُوڈیسونائیڈ انترک کیپسول حاصل کرنے والے مریضوں کے لیے کلینیکل رینل اینڈ پوائنٹ کی ترقی کے لیے 12.8 سال کی تاخیر کے درمیانی بہترین تخمینہ کی پیش گوئی کرتا ہے۔
چینی مریض Naifukang® سے اور بھی زیادہ طبی فوائد حاصل کرتے ہیں۔ NefIgArd مطالعہ میں چینی شرکاء کے ذیلی گروپ کا تجزیہ دو سالوں میں (9 ماہ کے علاج کے علاوہ 15-ماہ کے بعد-علاج کی پیروی-) کے دوران رینل فنکشن میں ~66% کمی اور پروٹینوریا کی مسلسل کمی کو ظاہر کرتا ہے۔ پیشاب میں پروٹین-سے-کریٹینائن کا تناسب (UPCR) 9ویں مہینے میں بیس لائن سے 37.6% نمایاں طور پر کم ہوا، علاج معالجے کے فوائد کو پوری طرح سے برقرار رکھا گیا ہے، جو عالمی مریضوں کے گروپ کے مقابلے میں عددی لحاظ سے اعلیٰ افادیت کا مظاہرہ کرتا ہے۔
IgA nephropathy کے انتظام میں ایک تاریخی علاج کے طور پر، budesonide enteric کیپسول نے اپنے منفرد آنتوں کے ٹارگٹ میکانزم، مضبوط طبی افادیت (نشان شدہ پروٹینوریا میں کمی اور محفوظ eGFR) اور سازگار حفاظتی پروفائل کی وجہ سے چین میں ایک اہم طبی پوزیشن حاصل کی ہے۔ دونوںIgA Nephropathy اور IgA Vasculitis کے انتظام کے لیے 2025 KDIGO کلینیکل پریکٹس گائیڈ لائناوربالغ IgA Nephropathy اور IgA Vasculitis کے لیے چینی کلینیکل پریکٹس گائیڈ لائن (2025)واضح طور پر اس ایجنٹ کو IgA نیفروپیتھی کے لیے پہلی-لائن ایٹولوجی-ٹارگیٹڈ تھراپی کے طور پر درج کریں۔
اجارہ داری سے ملٹی-پولر کمپیٹیشن لینڈ سکیپ تک
قابل ذکر بات یہ ہے کہ اس پہلی-کلاس ایٹولوجی-میں ہدایت کردہ IgA نیفروپیتھی دوا کا دانشورانہ املاک کا سفر انتہائی پیچیدہ رہا ہے۔
جبکہbudesonideانترک کیپسول (Nefecon®, Naifukang®) ابتدائی-مرحلے کی تحقیق اور ترقی سے سویڈن کے Calliditas Therapeutics AB کی طرف سے شروع ہوا، اثاثے کا مکمل عالمی کنٹرول بالآخر ایک جاپانی ادارے کو منتقل ہو گیا۔
2024 میں، بڑے جاپانی کیمیکل گروپ Asahi Kasei نے اس کے ماخذ پر اس فلیگ شپ پروڈکٹ کے مکمل عالمی حقوق حاصل کرتے ہوئے، originator فرم Calliditas کا مکمل حصول مکمل کیا۔ ایورسٹ میڈیسن صرف گریٹر چائنا، سنگاپور اور جنوبی کوریا میں ترقی اور کمرشلائزیشن کے لیے لائسنس یافتہ حقوق رکھتی ہے، اور آئی جی اے نیفروپیتھی کے لیے چین کی پہلی ایٹولوجی-ٹارگٹڈ تھراپی کے طور پر اس کی منظوری کی قیادت کی۔ یہ متحرک آئی جی اے نیفروپیتھی علاج کے اہم حصے کے اندر گہری جاپانی صنعتی رسائی اور غالب گفت و شنید کی طاقت کو واضح طور پر ظاہر کرتا ہے، جو جاپانی صنعتی سرمائے کے درمیان عالمی جدت پسند نیفرولوجی ڈرگ ٹریک کے تزویراتی عزائم اور کنٹرول کی عکاسی کرتا ہے۔
مقامی مارکیٹ کا رخ کرتے ہوئے، 16 دسمبر 2025 کو، ہینان ہیروئی فارماسیوٹیکل کمپنی، لمیٹڈ نے بُوڈیسونائیڈ اینٹرک کیپسول کے اپنے عام ورژن کے لیے NMPA کی منظوری حاصل کی، جس سے چین کی پہلی عام منظوری اور اس پروڈکٹ کے لیے پہلی مستقل مزاجی کی تشخیص کا سرٹیفیکیشن حاصل ہوا۔ Shijiazhuang Shiyao Zhongnuo فارماسیوٹیکل اور Qilu Pharmaceutical نے بھی نئے درجہ بندی کے راستے کے تحت درخواستیں جمع کرائی ہیں، ان کی عمومی فائلنگ فی الحال زیر جائزہ ہے۔
پہلے عام کی منظوری صنعت کی تنظیم نو کے ایک نئے دور کے درمیان اس بلاک بسٹر اثاثہ کے ارد گرد مسابقتی منظر نامے کو نئی شکل دینے کے لیے تیار ہے۔
IQVIA مریض کے بہاؤ کے تجزیہ کے مطابق، تقریباً 1.3 ملین IgA نیفروپیتھی کے مریض چین میں علاج حاصل کر رہے ہیں، مریضوں کی آبادی 2032 تک 3 ملین تک پہنچنے کا تخمینہ 8% کی سالانہ کمپاؤنڈ شرح نمو پر ہے۔ بڑھتی ہوئی تشخیصی شرح اور طبی انشورنس کے حجم میں توسیع چین کی آئی جی اے نیفروپیتھی علاج کی مارکیٹ کی ترقی کو مزید تقویت دے گی۔
پہلے عام ورژن کا اجراء نہ صرف فارماسیوٹیکل اداروں کے لیے تجارتی حکمت عملی کی نمائندگی کرتا ہے بلکہ قومی صحت کی دیکھ بھال میں اصلاحات کا ایک واضح مجسمہ بھی ہے جو عام لوگوں کو فائدہ پہنچاتا ہے۔ یہ نچلی سطح کے ہسپتالوں اور عام مریضوں کو ایٹولوجی-ٹارگٹڈ ٹریٹمنٹ ریگیمینز تک رسائی حاصل کرنے کے قابل بناتا ہے، جدید ترین-تھراپیوں کو نظریاتی طور پر دستیاب سے عملی طور پر قابل رسائی آپشنز میں تبدیل کرتا ہے، جس سے چین بھر میں آئی جی اے نیفروپیتھی کے مریضوں کی بڑی تعداد کے لیے معیار زندگی کو بہتر بنانے کی نئی امید ملتی ہے۔
مزید فارماسیوٹیکل انٹرپرائزز کے اس جگہ میں داخل ہونے کے ساتھ، IgA نیفروپیتھی مارکیٹ کا مسابقتی منظر نامہ اگلے تین سے پانچ سالوں میں ایک ہی-منشیات کی اجارہ داری سے ملٹی-قطبی مسابقت میں تبدیل ہونے کی توقع ہے۔
